Tpffcelticsociety

En ny genterapi kunde bota "bubbla barn"


En ny genterapi kunde bota "bubbla barn" / nyheter

Babies födda med syndrom Svår Kombinerad Immunbrist (IDCG), populärt känd som sjukdomen hos "bubbel pojke" de dör vanligtvis under barndomen på grund av infektioner vars kropp inte kan slåss, trots att de bor i isolerade miljöer som är fria från bakterier. Även med den behandling som är baserad på stamcellstransplantation, vilket är det mest effektiva som är tillgängligt hittills beräknas 30% av patienterna dö i tio år.

Nu, en ny genterapi utvecklad av forskare från Institutionen för benmärgstransplantationer vid St. Jude Pediatric Research Hospital i Memphis, Tennessee (USA), som använder en inaktiv form av hiv producera genetiska förändringar i cellerna i benmärgen hos drabbade, reparation benmärg och låta återställa dess funktioner och för att producera alla tre typer av immunceller, har man lyckats aktivera immunsystemet hos barn genom att det har testats .

I tidigare versioner av denna behandling, som anges för barn med IDCG kopplad till X-kromosomen -Den vanligaste typen av denna sjukdom som drabbar endast män har andra virus som härstammar från möss används, men dessa tenderade att aktivera cancerceller och orsakar leukemi, har en defekt rättats i den nya versionen tack vare hiv, vilket inte ger denna negativa effekt.

Kombinationen av en stram dos av kemoterapi med genterapi lyckades återställa de tre typerna av immunceller i spädbubblarna

En effektiv kombination av kemoterapi och genterapi

Barnen som fick den nya genterapiken var tidigare konditionerade med ett kemoterapeutiskt läkemedel busulfan- i syfte att förbereda din benmärg för att acceptera de inducerade genetiska modifieringarna. När viral behandling testades utan föregående kemoterapi, var endast en partiell härdning uppnås, eftersom även om T-cellen aktiveras, det inte hända samma sak med B, så skulle det vara nödvändigt att fortsätta att få antikroppsterapi alla livet, i stället för en enda behandling.

Kombinationen av en inställd dos busulfan med genterapi emellertid misslyckats med att återställa de tre typer av immunceller i spädbarn, såsom förklaras författarna till studien, tillsatt i vissa fall över 60% av stamceller från benmärgen av de små patienterna bär den nya korrigeringsgenen som hade introducerats med viruset.

Dessa experter har påpekat att forskningen, vars resultat har presenterats vid det amerikanska samhällets hematologiska årsmöte årligt, har inte avslutats eftersom det nu är nödvändigt att följa barnen - den äldsta är endast 15 månader gammal. - kontrollera om behandlingen är stabil och ger inga biverkningar men är optimistiska och tror att det finns en god chans att det är en definitiv botemedel mot sjukdomen.