Tpffcelticsociety

En ny genterapi kan förbättra behandlingen av AMD


En ny genterapi kan förbättra behandlingen av AMD / nyheter

En ny genetisk behandling som använder laboratoriemodifierade virus för att förhindra att de orsakar sjukdom och tjänar endast som ett medel för att transportera en gen med terapeutiska effekter har testats framgångsrikt i en grupp av 19 personer (50 år eller äldre) som lider av makuladegenerering i samband med ålder (DMAE) i sin våta form (mer aggressiv och med en sämre prognos än torrformen).

Författarna till studien, som har publicerats i The LancetForskare från School of Medicine vid Johns Hopkins University i Baltimore (Maryland, USA), vilket förändrade viruset -similar den allmänt kallt och blev bärare av en gen före injektion in i ögat av patienterna, i syfte att penetrera cellerna i deras näthinna och deponera genen där, vilket gör att dessa celler förvärvar förmågan att framställa en terapeutiskt protein, kallat sFLT01, vilket kan stoppa utvecklingen av våt AMD.

Ett lovande alternativ till den nuvarande behandlingen av DMAE

För närvarande innebär behandlingen av våt AMD regelbundet administrering till de drabbade proteininjektioner i ögat så att de inaktiverar den vaskulära endotelväxtfaktorn, vilket reducerar vätskan som ackumuleras i makula - ett näthinnans område - och förbättrar deras syn. Det är dock nödvändigt att upprepa denna terapi var sjätte till åtta veckor, och många patienter får inte injektionerna med den exakta frekvensen, vilket leder till förlust av syn.

Om genen som transporteras av viruset gör att cellerna i näthinnan alstrar sFLT01-proteinet i sig, skulle detta eventuellt eliminera behovet av att injicera det regelbundet till patienter med våt AMD.

Om genen som transporteras av viruset får cellerna i näthinnan att generera sFLT01-proteinet i sig, detta skulle kunna eliminera behovet av att injicera det regelbundet och, som förklaras av Peter Campochiaro, professor i oftalmologi vid School of Medicine vid Johns Hopkins, skulle minska läkarbesök, och ångest som förknippas med upprepade injektioner i ögat.

Forskarna delade deltagarna i fem grupper och utvärderade var och en av dem i minst fyra veckor för att identifiera eventuella biverkningar innan dosen ökade i nästa grupp. Efter utvärdering av de tre första grupperna utan förekomst administrerade de maximal dos till tio deltagare, där inga allvarliga biverkningar ses heller.

Av etiska skäl var det i de flesta patienter som deltog i försöket mycket osannolikt att standardbehandling skulle bli framgångsrik, och endast i 11 av 19 kunde man förvänta sig vätskedämpning i ögonen. Trots detta upplevde fyra av de 11 patienterna en markant förbättring, som liknar vad som skulle ha uppnåtts om den vanliga behandlingen hade varit framgångsrik, medan i två andra en partiell minskning av mängden vätska observerades.

Terapin är kanske inte lämplig för hela befolkningen

Arbetarnas författare har dock varnat för att alla patienter som inte visade någon förbättring med den nya genterapien, presenterades antikroppar före AAV2-viruset och faktiskt, i USA, där denna forskning genomfördes det uppskattas att cirka 60% av befolkningen har smittats med viruset familjen som AAV2 tillhör, och är immuna mot det, så ditt system Immunsystemet skulle förstöra viruset innan det kunde introducera den terapeutiska genen i dess organism, vilket är en viktig begränsning för dess utbredda användning, även om efterföljande studier bekräftar dess säkerhet och effekt.